关键路径研究所推出杜氏肌营养不良症研究临床试验模拟器

关键路径研究所 (C-Path)杜氏肌营养不良症监管科学联盟 (D-RSC)很高兴地宣布推出一款基于模型的突破性临床试验模拟器 (CTS)，该模拟器专门用于改进杜氏肌营养不良症 (DMD) 潜在疗法的疗效研究设计。这款开创性的药物开发工具将通过显著优化临床试验设计，对医学研究界产生积极影响。

DMD 是一种罕见、致命、X 连锁、肌肉萎缩和进行性疾病，主要影响男孩，但已证实部分女性携带者也会出现症状。由于该疾病的复杂性，该领域的研究和开发一直具有挑战性。

该模拟器由 C-Path 的定量医学计划和 D-RSC 以及众多合作者共同开发，利用先进的模型来计算个人完成指定定时功能测试的速度的纵向变化。这些测试包括仰卧站立、爬 4 级楼梯、10 米步行/跑步测试或 30 英尺步行/跑步测试，经常用作临床试验终点。此外，该工具模拟了用力肺活量和北极星门诊评估总分的纵向变化，为模拟试验设计提供了一种全面的方法。DMD 临床试验模拟器的一个主要特点是它结合了相关的变异源，例如研究开始时的基线严重程度、年龄、类固醇使用、基因突变和研究类型。这确保了模拟尽可能真实和信息丰富，为更有效和高效的临床试验设计铺平了道路。

2022年11月，D-RSC收到了欧洲药品管理局的支持信，临床试验模拟器目前正在接受食品药品管理局(FDA)的审查。

D-RSC 执行董事Ramona Belfiore-Oshan博士表示：“DMD 临床试验模拟器的推出代表我们在对抗杜氏肌营养不良症方面迈出了重要一步。通过使用能够改进计算机试验设计的定量方法，我们可以加速开发有效的 DMD 疗法，并为在其他罕见疾病中应用模型指导的药物开发提供学习平台。”

C-Path 首席执行官Klaus Romero (MDMS、FCP )评论道：“DMD 临床试验模拟器有望成为参与 DMD 研究的研究人员和制药公司的宝贵资源。它能够模拟各种场景和结果，这不仅将提高临床试验的准确性，而且还将减少将新疗法推向市场所需的时间和资源。”

CTS 将在 c-path.org (此处)上向公众发布，并托管在罕见疾病治疗加速器数据和分析平台 (RDCA-DAP ® ) 上，这是 C-Path 指定的分析中心，用于多种罕见疾病的数据分析和药物开发工具生成。

“我们将 RDCA-DAP 平台发展为罕见病药物开发的创新场所，并很高兴在 RDCA-DAP 上开放 C-Path 药物开发工具。通过 RDCA-DAP 授予对 D-RSC 临床试验模拟器的访问权限为 DMD 的创新试验设计创造了独特的机会，”RDCA-DAP 执行董事 Alexandre Bétourné 博士说。