克服核酸疗法交付中的挑战

涉及DNA或RNA的核酸疗法具有治疗遗传疾病、传染病和癌症的巨大潜力;然而，研究表明，只有不到1%的注射核酸剂量以活性形式到达靶细胞。WIREsNanomedicineandNanobiotechnology上的一篇文章强调了这种治疗策略的两个主要障碍，以及如何克服它们。

递送至靶细胞并转运至核酸具有治疗活性的亚细胞区室是需要解决的最重大挑战。作者探讨了如何用靶向分子修改纳米颗粒递送系统以增加特定细胞中的积累，以及如何设计纳米颗粒的成分来操纵或破坏细胞膜并促进递送至最佳亚细胞区室。

“控制DNA和RNA的亚细胞传递是生物治疗学的下一个主要前沿。如果我们能够克服这些障碍，DNA和RNA技术就有可能彻底改变一系列疾病的治疗方法，”通讯作者AngusPRJohnston说。，澳大利亚莫纳什大学博士。