研究团队建立细胞系以改进iPSC研究

诱导多能干细胞(iPSC)细胞系对于确定人类疾病的潜在遗传驱动因素已变得至关重要。使用基于细菌的CRISPR/Cas9技术可以轻松编辑iPSC的基因组，以引入或纠正与疾病相关的变异。

通过一次关注一个基因变异，实验结果可以得出清晰的遗传因果关系，可以很容易地与以前的数据进行比较。对准确的疾病建模构成挑战的是iPSC细胞系之间的内在差异，以及机构间研究中使用的各种细胞系，这在数据解释中造成了不必要的障碍。

杰克逊实验室(JAX)细胞工程教授BillSkarnes博士及其同事开发了一种细胞系，以应对疾病细胞建模面临的挑战。该研究发表在CellStemCell上，详细介绍了八个iPSC细胞系的遗传特性特征，其中一个高于其他细胞系。

细胞系KOLF2.1J已被证明是一种全面表现良好的iPSC细胞系，在编辑后的克隆中具有高基因组稳定性。KOLF2.1J满足细胞工程研究的所有标准，可以作为对与阿尔茨海默病、罕见病、癌症等相关的数百种基因改变进行建模的稳定基础。

KOLF2.1J既可作为参考亲本系使用，也可作为JAX人类iPSC目录的一部分与选定的单核苷酸变体(SNV)一起使用。

通过选择KOLF2.1J作为首选细胞系，研究人员将能够生成一致的综合数据，并有助于加速人类疾病研究。Skarnes和其他JAX研究人员与UConnHealth合作，现在正计划从具有不同遗传背景的健康个体中获得更多具有相似特征的iPSC细胞系。