三联疗法带来囊性纤维化的持久改善

气道中的粘液不再那么粘稠，肺部炎症显着减少：三联疗法可以在囊性纤维化 (CF) 患者中实现这些积极、持久的效果。柏林夏里特医学大学和马克斯德尔布吕克中心的研究人员最近刚刚在《欧洲呼吸杂志》上发表了他们的研究结果。*根据他们的研究，这种药物可以改善许多患者的 CF 症状。

两年前，Charité 领导的一个研究小组研究表明，涉及三种药物(elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor)的联合疗法对大部分患有囊性纤维化(一种遗传性疾病)的患者有效，这意味着该治疗可显着改善肺功能和生活质量。现在，由两项研究的首席研究员 Marcus Mall 教授领导的团队首次调查了这种治疗形式是否在长期(即 12 个月或更长时间)内也有帮助。为了验证这一点，研究人员仔细观察了痰液，即患者呼吸道的分泌物。“在囊性纤维化患者中，气道中的粘液非常粘，因为它不含足够的水分，而粘蛋白(形成粘液的分子)由于其化学特性而粘附过多。

在当前的研究中，研究人员表明，elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor 的组合可以减少囊性纤维化患者呼吸道分泌物的粘性，并减少肺部炎症和细菌感染。“更重要的是，这种影响持续了整个一年的研究期间。这非常重要，因为以前的药物会导致呼吸道细菌负荷反弹，”Simon Gräber 博士解释道，他也在 Charité 儿科呼吸医学、免疫学和重症监护医学系工作，也是联合研究的成员之一。研究的领导者。79 名患有囊性纤维化和慢性肺病的青少年和成人参加了该试验。

治疗囊性纤维化的重要一步，进一步研究很重要

“这是治疗囊性纤维化的重要一步，”马尔说。“与此同时，现在说患者已经恢复正常还为时过早，更不用说治愈了。不幸的是，多年来与这种疾病一起生活所引起的慢性肺部变化是无法逆转的。” 这意味着患有晚期肺部疾病的患者仍然需要依赖现有的治疗方法，包括吸入粘液稀释药物、服用抗生素和物理治疗。

“我们计划继续研究如何通过导致囊性纤维化的分子缺陷来治疗囊性纤维化，例如这里研究的三联药物组合，从而更加有效。这包括在儿童早期开始治疗，目标是尽可能预防慢性肺部变化，”Mall 指出。“除此之外，由于遗传因素，目前我们约百分之十的患者无法接受这种疗法，”Gräber 补充道。“这就是为什么我们还努力进行涉及新分子治疗的研究，以便我们能够有效地治疗所有囊性纤维化患者。”

研究人员还致力于加深对囊性纤维化粘液缺陷的了解，并开发新的粘液溶解剂，即稀释和松弛粘液的药物。这项研究还可能使患有哮喘和慢性阻塞性肺病等常见慢性炎症性肺部疾病的患者受益。

囊性纤维化

囊性纤维化是全世界最常见的致命遗传性疾病之一。如今，德国有多达 8,000 名儿童、青少年和成人患有这种疾病。身体粘膜表面盐和水输送的不平衡会导致囊性纤维化患者产生粘稠的分泌物，从而损害肺、肠和胰腺等器官。这会导致肺功能逐渐丧失和呼吸短促，尽管治疗取得了进步，但预期寿命仍然显着降低。德国每年约有 150 至 200 名出生时患有这种罕见疾病的儿童。