FDA启动试点计划以帮助进一步加速罕见病疗法的开发

今天，美国食品和药物管理局正在采取措施，帮助进一步加快罕见疾病新药和生物制品的开发。该机构宣布为有限数量的申办者提供参与试点计划的机会，以便与 FDA 工作人员进行更频繁的沟通，以提供解决临床开发问题的机制。

彼得说：“我们希望从该试点中获得的见解将提供有关如何最有效地促进更有效地开发具有罕见疾病适应症的潜在救生疗法的信息，并帮助赞助商生成高质量、令人信服的数据来支持未来的营销应用。” Marks，医学博士、博士，FDA 生物制品评估和研究中心主任。“这些都是复杂的产品，我们认识到申办者与 FDA 沟通的重要性，以促进为医疗需求未得到满足的患者开发产品。”

支持推进罕见疾病治疗临床试验 (START) 试点计划的选定参与者将能够获得频繁的建议以及与 FDA 工作人员的定期特别沟通，以解决产品特定的开发问题，包括但不限于临床研究设计、对照组的选择以及微调患者群体的选择。

该计划将向目前正在进行新药研究申请 (IND) 下临床试验的产品的赞助商开放，该申请由生物制品评价和研究中心 (CBER) 和/或药物评价和研究中心 (CDER) 监管。CBER 和 CDER 监管产品的试点资格标准有所不同。

除了拥有有效的 IND 之外，符合条件的 CBER 监管产品还必须是一种基因或细胞疗法，旨在解决未满足的医疗需求，作为治疗罕见疾病或严重疾病的方法，这些疾病或严重疾病可能会导致严重残疾或死亡。生命的第一个十年。根据 CDER 的资格标准，该产品必须用于治疗罕见的神经退行性疾病，包括罕见的遗传代谢类型的疾病。有关该计划资格要求的更多信息可以在《联邦公报通知》中找到。

FDA 药物评价和研究中心主任Patrizia Cavazzoni医学博士表示：“我们期待与赞助商加强合作，为罕见疾病领域开发这些重要产品。” “我们的共同目标是向患者提供可能挽救生命的产品，并致力于帮助申办者实现监管里程碑，同时确保这些产品的安全性、有效性和质量。”

FDA 将于2024 年 1 月 2 日至2024年 3 月 1 日期间接受 START 计划的申请。试点参与者将根据应用准备情况进行选择(例如，证明有能力将其开发计划推向营销应用的赞助商)。该机构将为每个中心选择最多三名参与者。在对该试点项目进行评估并获得选定赞助商的反馈后，该机构可能会考虑进行第二次迭代，并将于晚些时候在《联邦公报》上公布。

当开发计划达到重要的监管里程碑时，例如关键临床研究阶段的启动或达到提交营销申请之前的阶段(预生物制剂许可申请或预新药申请)，申办者参与试点将被视为结束。申请会议阶段)，与主办方商定。

FDA 已采取额外措施，进一步增强和加快罕见疾病疗法的可用性。该机构最近发布了一份信息请求，要求利益相关者提供有关关键科学挑战和机遇的反馈，以推动针对个人或极少数被诊断患有罕见疾病的患者设计的细胞和基因疗法的开发。该机构计划利用这些信息为未来可能的会议、研讨会、教育计划或讨论文件的规划提供信息，以最终促进其他监管工具和/或框架的开发。

该机构还发布了一份利益相关者反馈摘要，作为CDER 加速罕见病治疗 (ARC) 计划下的学习和教育以促进和增强罕见病药物开发商 (LEADER 3D) 计划的一部分。反馈将用于确定罕见病药物开发方面的知识差距，并开发公开资源，以告知设计和实施罕见病药物开发项目的利益相关者有关临床试验设计的监管考虑因素。