FDA授予GC Biopharma治疗血栓性血小板减少性紫癜候选药物孤儿药称号

GC Biopharma Corp. 今天宣布，其治疗血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 的候选药物 GC1126A 于9 月 27 日获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定(FDA)。

当被指定为孤儿药时，会有一些激励措施，例如临床开发成本的税收抵免和 PDUFA 用户费用的豁免初始儿科研究计划。此外，在获得营销批准后，将授予 7 年的市场独占权。

TTP 是一种罕见的血液疾病，每 100 万人中大约有 3 至 11 人受到影响。这是一种危及生命的疾病，其特征是全身形成小血栓，阻碍血液流向重要器官，包括大脑和心脏。如果不及时治疗，TTP 可能导致高达 90% 的死亡率。TTP 的发生与患者体内蛋白水解酶 ADAMTS13 的缺乏(先天性 TTP)或抑制酶活性的抗体突然产生(免疫介导的 TTP)有关。

GC1126A 是一种新型 ADAMTS13 突变蛋白，旨在逃避自身抗体，具有较长的半衰期。正如 6 月在国际血栓与止血学会 (ISTH) 2023 年大会上提出的那样，非临床数据证明了该候选药物在疾病模型中的功效，同时与现有治疗方法或野生型 ADAMTS13 相比，保持了更高的活性水平。

在谈到这一成就时，GC Biopharma 表示：“我们致力于收集数据，为此类罕见疾病开发一流的治疗方法。我们仍然致力于通过不断开发创新药物，为患者提供新的治疗选择。”