Ionis展示olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征3期平衡研究的积极结果

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (纳斯达克股票代码： IONS)今天宣布了 Ionis 领先的独立研究药物 olezarsen 的 3 期平衡研究的全部结果，该药物用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。 olezarsen 80 mg 每月剂量达到了主要终点，即六个月后经基因验证的 FCS 患者的甘油三酯 (TG) 显着降低。此外，olezarsen 还可以显着且持续地降低 TG 和血清载脂蛋白 C-III (apoC-III) 水平。重要的是，与安慰剂相比，olezarsen 在 12 个月的治疗期内降低了急性胰腺炎 (AP) 事件的发生率。 Olezarsen 还表现出了良好的安全性和耐受性。这些结果在佐治亚州亚特兰大举行的 2024 年心脏病学会 (ACC) 年会上以口头报告形式提出，并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。基于这些数据，Ionis 正在寻求监管部门批准 olezarsen 作为成人 FCS 的潜在突破性治疗方法。

“作为一名亲眼目睹 FCS 患者的挣扎及其严重并发症的医生，非常需要一种有效的治疗方法来降低甘油三酯并减少急性胰腺炎事件，”医学教授Erik Stroes医学博士说，阿姆斯特丹大学医学中心，平衡研究的主要研究员。 “Olezarsen 代表了一种可能改变生活的新药，对于那些经历衰弱性慢性症状的患者来说，包括腹痛和认知症状，以及与潜在致命的急性胰腺炎事件相关的住院治疗。”