FDA批准Abecma治疗复发难治性多发性骨髓瘤

食品和药物管理局已批准Abecma (idecabtagene vicleucel) 作为一种个性化 CAR T 细胞疗法，用于治疗暴露的复发或难治性多发性骨髓瘤。

该批准用于治疗经过两种或多种既往治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体。 Abecma 是一种一次性输注，新推荐剂量范围为 300 至 510 x 10 6 CAR 阳性 T 细胞。 Abecma 的黑框警告包括细胞因子释放综合征、神经毒性、噬血细胞淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征、长期血细胞减少和继发性血液恶性肿瘤。

该批准基于对 254 名患者进行的 3 期 KarMMa-3 试验的数据。中位随访时间为 15.9 个月，与标准治疗方案相比，Abecma 的主要终点无进展生存期增加了两倍以上，中位无进展生存期为 13.3 个月，而中位无进展生存期为 4.4 个月(风险比为 0.49)。 Abecma 的总体缓解率也显着提高，接受 Abecma 治疗的患者中有 71% 获得缓解，39% 获得完全或严格完全缓解，而接受标准治疗方案的患者分别为 42% 和 5%。 Abecma 的反应持久，中位反应持续时间为 14.8 个月(获得完全反应或更好反应的患者为 20 个月)。

“通过这项批准，这些患者现在有机会接受早期治疗，采用潜在的变革性疗法，为这种尚无既定治疗方法的难以治疗的疾病提供显着改善的无进展生存期，”骨髓瘤创新研究合作组织主席 Al-Ola A. Abdallah 医学博士在一份声明中表示。