新药帮助肺部高血压患者呼吸更轻松

49 岁的希瑟·考夫曼 (Heather Kauffman) 注意到她的健康状况在 2017 年夏天发生了变化。她经常无缘无故地心跳加快和呼吸急促。由于她当时只有 43 岁，之前没有任何健康问题，考夫曼将这些症状归因于恐慌发作。

“我记得坐在躺椅上，呼吸急促，心跳加速，心想，‘我猜我只是压力太大了，’”考夫曼告诉维韦尔。 “我没有采取任何措施，因为我没有时间去看医生。”

到了 12 月，考夫曼的症状不断恶化，促使她前往紧急护理中心，工作人员将她送往医院。右心导管检查显示她患有肺动脉高压(PAH)，这是一种罕见的肺动脉高压。1

肺动脉高压是肺内血压升高的总称。发生这种情况的原因有很多，包括涉及左侧心脏的心脏病、慢性肺部疾病、肺部血栓或遗传。2

肺动脉高压患者的肺动脉壁变得狭窄且僵硬。因此，负责将未氧化的血液从静脉输送回心脏的心脏右侧必须更加努力地将血液推向肺部。最终，额外的压力会导致心脏右侧扩大并变得不那么灵活，从而损害其将血液从心脏移出并通过肺部的能力，在肺部接收新鲜的氧气，然后再循环到身体。2

在美国和欧洲，每百万人中只有 15 至 50 人患有 PAH。稀有意味着无法治愈。3但通过药物治疗，患者可以控制症状并减缓疾病的进展。

确诊后，考夫曼开始接受肺动脉高压的标准治疗，包括口服药物和需要持续输液泵的药物。她会进步一段时间，然后又下降。

“我的病情不断恶化，而且我正在服用的药物已经用尽了，”她说。

考夫曼的心脏病专家、密歇根大学健康大学肺动脉高压专家、 医学博士瓦莱丽·麦克劳克林 (Vallerie McLaughlin)表示，这是肺动脉高压患者的常见经历。

“多环芳烃通常是一种死亡率很高的进行性疾病，”麦克劳林告诉维韦尔。 “一些患者的治疗有所改善，并恢复工作和相对正常的生活方式，但始终要承受治疗的副作用和费用以及疾病进展的风险。其他患者的反应则较差，并且会多次住院且寿命有限。目标是及早诊断患者并升级治疗，将他们改善至低风险状态。”

麦克劳克林鼓励考夫曼参加她正在进行的一项名为 STELLAR 的临床试验，该试验正在研究使用一种新的注射药物 sotatercept 治疗肺动脉高压。麦克劳林表示，她在试验的第一阶段和第二阶段中看到了患者令人难以置信的结果，考夫曼同意于 2021 年 8 月加入。

尽管试验是双盲研究，考夫曼无法知道她服用的是 sotatercept 还是安慰剂，但她说她感觉自己的病情立即得到了突破。

“我知道那天晚上我的呼吸发生了变化。感觉就像我呼吸了更多新鲜空气，”她说。 “第二天他们打电话给我，只是想看看情况如何。我告诉他们，“我有这种药，”他们说，“你不知道。”但我做到了。”

研究揭盲后，考夫曼得到了她一直在接受 sotatercept 治疗的确认。

考夫曼每次服用药物后病情都会持续改善。

“我一直在变得越来越好。我接受了新常态，”她说。 “我能够走得更远。我女儿打垒球，我可以把马车拉到球场上，然后自己搬椅子。这听起来似乎不多，但当你什么都做不了时，能够再次为自己做事是一件巨大的事情。”

该药物于上月底获得美国食品和药物管理局(FDA)的正式批准。它的品牌为 Winrevair，专门用于改善 1 类肺动脉高压患者的运动耐量和功能等级(疾病对人造成的限制)并降低临床恶化的风险。5

一种新型药物

大多数 PAH 治疗要么是每日服用药物，要么需要连续输液泵。它们往往是血管扩张剂，通过放松和打开肺部动脉来降低压力。相比之下，Winrevair 是每三周一次的皮下注射。它属于一类称为激活素信号抑制剂的药物，通过纠正体内两个蛋白质受体信号通路之间的不平衡来发挥作用。随着时间的推移，这会减缓并防止肺动脉内的损伤，从而有助于改善症状。

它甚至可以消除 PAH 造成的部分损害。

“Sotatercept 可能具有逆转重塑作用，这是我们领域的一项重要进步，”McLaughlin 说。