科学家们刚刚用CRISPR做了10件惊人的事情 塞恩斯伯里

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一、科学家们刚刚用CRISPR做了10件惊人的事情

一、科学家们刚刚用CRISPR做了10件惊人的事情

CRISPR技术(vchal/Shutterstock)就像是有人在基因编辑领域取得了快速进展：科学家可以使用一种简单的工具来切割和编辑DNA，这加快了可能导致疾病治疗和预防的进展。这一发现现在很快就会出现，因为研究人员可以使用一种名为CRISPR-Cas9的工具发布他们的工作。

这个工具通常被称为CRISPR，在2011年首次被证明能够切割DNA。它由一种蛋白质和一种叫做RNA的DNA的近亲组成。科学家可以用它在非常精确的位置切割DNA链，这样他们就可以从遗传物质链中去除基因的突变部分。

仅在过去一年，世界各地的研究人员就发表了数十篇科学论文，详细介绍了——的研究成果，其中一些很有前景，一些很关键——使用CRISPR来切割和替换不必要的DNA，以开发癌症、艾滋病毒、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿氏病的治疗方法，仅举几例。

“由于CRISPR，基础研究发现的速度已经爆炸了，”生物化学家和CRISPR专家Sam Sternberg说，他是加州伯克利Caribou Biosciences Inc的技术开发团队的负责人，该公司正在开发基于CRISPR的医疗、农业和生物研究解决方案。

尽管任何基于CRISPR的治疗方法都需要几年时间才能在人体上进行测试，”斯腾伯格在每天无数次接受《生活科学》采访时表示，新的出版物概述了利用这一新工具对人类健康和人类遗传学的新发现。当然，人类不是唯一拥有基因组的物种。CRISPR还用于动物和植物，从消除寄生虫，如导致疟疾和莱姆病的寄生虫，到增加土豆、橙子和西红柿的产量。

[CRISPR]的功效简直不可思议。这给大多数实验室的日常生活带来了一场革命，”纽约冷泉港实验室Sheltz实验室的首席研究员兼分子生物学家Jason Serc说。Sheltzer和他的团队正在使用CRISPR来了解染色体的生物学以及染色体相关错误如何导致癌症。

来自纽约基因组中心和纽约大学的生物学、神经科学和生理学助理教授Neville Sanjana说：“我非常希望在未来十年，基因编辑能够从一个主要的研究工具转变为一个可以在临床上进行新治疗的工具。在这里，我们来看看对抗10种疾病的最新进展，这些疾病证明了CRISPR的能力，也暗示了未来。癌症

(royaltystockphoto/Shutterstock)一种治疗癌症的方法已经暗示了人类。自公元前460-370年，希腊医生希波克拉底发明了这个词：karkinos。然而，由于癌症和许多疾病一样，都是由人类基因组突变引起的，研究人员表示，基于CRISPR的治疗有朝一日可能会减缓肿瘤的扩散或完全逆转疾病。

中国已经开展了这方面的一些早期工作，杂志《自然》报道，在人类基因编辑的法律法规比美国更宽松的地方，

2016年10月，中国一名肺癌患者成为世界上首批被注射CRISPR改造细胞的10人。成都四川大学肿瘤学家陆游博士领导的研究人员修改了从患者自身血液中提取的免疫细胞，并禁用了产生一种蛋白质的基因，这种蛋白质通常被癌细胞劫持，用于分裂和繁殖。希望没有这种蛋白质，癌细胞不会繁殖，免疫系统会赢美国。

研究团队也在寻找利用CRISPR对抗癌症的方法。宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心转化研究主任卡尔朱恩博士及其同事于2016年6月获得美国国立卫生研究院批准，对18名晚期黑色素瘤(皮肤癌)患者进行临床试验。根据大学的声明，肉瘤(软组织癌)和多发性骨髓瘤(骨髓癌)。

在这项临床试验中，研究人员将使用CRISPR改变患者自身免疫系统细胞中的三个基因，希望这些细胞能够破坏他们体内的癌细胞。

根除导致艾滋病的HIV病毒一直是一场艰难的战斗。这种病毒不仅会感染人体内攻击病毒的免疫细胞，还是一种臭名昭著的变异因子。艾滋病病毒劫持了体内的一个细胞并开始复制后，它会产生自己的许多基因变异，这将有助于它避免药物治疗。根据世界卫生组织的说法，这种耐药性是治疗艾滋病病毒感染者的一个巨大问题。

CRISPR已经将艾滋病毒纳入了它的视线。2017年5月，来自天普大学和匹兹堡大学的研究人员使用CRISPR从病毒感染的细胞中拦截病毒，从而关闭了病毒的复制能力。

由麦吉尔大学病毒学家陈亮领导的研究人员表示，这项技术的使用在三种不同的动物模型中进行了测试，这是研究人员首次展示了一种从感染细胞中消除艾滋病病毒的方法。他们在《分子治疗》杂志上报道了他们的发现。

亨廷顿氏病

(Ralwel/Shutterstock)美国大约有3万人患有一种叫做亨廷顿舞蹈症的遗传病。根据美国亨廷顿舞蹈症协会的说法，这种致命的遗传疾病将随着时间的推移导致大脑神经退化。症状包括性格变化、情绪波动、步态不稳和说话缓慢。

“KDSP”和“KDSP”是由一种有缺陷的基因引起的，这种基因比正常的大，产生一种叫做亨廷顿蛋白的蛋白质，这种蛋白质比正常的大，然后分解成更小的毒性片段并在神经元中积累，破坏其功能。根据美国国立卫生研究院的数据，

然而，2017年6月，科学家们在《临床研究杂志》(临床调查杂志)上报告说，他们在实验室小鼠中逆转了这种疾病，这种小鼠经过改造，用人类突变的亨廷顿蛋白基因取代了小鼠的亨廷顿蛋白基因。美国埃默里大学人类遗传学系博士后研究员和中国科学院遗传与发育生物学研究所的任利用CRISPR切掉一部分突变的亨廷顿基因，产生毒性位点。

老鼠大脑中的有毒碎片减少，神经元开始愈合。受影响的老鼠恢复了一些运动控制、平衡和握力。虽然它们在一些任务中的表现不如健康小鼠，但结果表明CRISPR有助于对抗这种情况的潜力。科学家强调，在这种疗法应用于人类之前，需要进行更严格的研究。

迪歇恩肌营养不良

杜氏肌营养不良症是人体内最长的基因之一，因为有一种叫做dystrophin的基因。由分子生物学教授埃里克奥尔森(Eric Olson)领导的德克萨斯大学西南医学中心的一个研究小组正在与CRISPR合作，寻找对抗杜氏肌营养不良症sps的方法“由于dystrophin基因的突变，人体没有形成功能性的dystrophin，这种蛋白对肌肉纤维的健康非常重要。

随着时间的推移，这种蛋白质的缺乏将导致进行性肌肉退化和虚弱。

2017年4月，Olson和他的团队在《科学进展》期刊上报告说，他们使用了一种叫做CRISPR-Cpf1的CRISPR工具的变体来纠正导致杜氏肌营养不良症的突变。他们在实验室培养皿中培养的人类细胞和携带缺陷基因的小鼠中固定了该基因。

CRISPR-Cpf1是基因编辑工具箱中的另一个工具。根据美国犹他州西南医学中心的声明，它与更常用的CRISPR-Cas9不同，因为它更小，因此更容易运输到肌肉细胞。它还确定了一个不同于Cas9的DNA序列，这对于编辑一个长的dystrophin基因非常有用。防止失明

(汉娜博特彻/斯托克。XCHNG)儿童失明的最常见原因之一是一种叫做Leber先天性黑蒙的疾病，这种疾病影响大约2到3个人。根据美国国立卫生研究院的数据，每10万个新生儿中就有一个。这种情况是遗传性的，由至少14种负责正常视力的基因突变引起。

马萨诸塞州剑桥的生物技术公司Editas正在研究一种基于CRISPR的治疗方法，以逆转一种名为Leber先天性黑蒙症10型的疾病。据生物技术新闻网站Xconomy报道，该公司计划在2017年底前向美国美国食品药品监督管理局提交必要的文件，以开始针对这种情况的首次人体试验。

Editas是由麻省理工学院生物工程教授张峰共同创立的，他证明了CRISPR-Cas9可以用在人体细胞上。加州大学伯克利分校的Jennifer Du DNA和当时维也纳大学的Emmanuel Chappentier也证明了CRISPR-Cas9可以拦截DNA，他们在2012年为这项技术申请了专利。麻省理工学院的子公司Broad Institute在2014年4月提交了专利，迅速跟进，最终获得了专利。

据《自然》杂志报道，2017年2月，加州大学伯克利分校提起诉讼，声称Doudna是第一个。此后，博德所的专利得到了支持。

慢性疼痛(Stasique/Shutterstock)慢性疼痛不是一种遗传性疾病，但科学家正在研究如何使用CRISPR通过改变基因来减少炎症，从而抑制背部和关节疼痛。在正常情况下，炎症是身体告诉免疫系统修复组织的方式。但另一方面，慢性炎症会损害组织，最终导致微弱的疼痛。

2017年3月，由美国犹他大学生物工程助理教授Robby Bowles领导的研究小组报告说，他们使用CRISPR阻止一些细胞产生分子，这些分子旨在分解组织并引起疼痛的炎症。根据该大学的一份声明，这项技术可用于延缓背部手术后组织的退化。这可以加速愈合，并减少额外的手术来纠正组织损伤的需要。莱姆病

麻省理工学院的进化生物学家凯文埃斯韦尔特(Kevin Esvelt)希望消除莱姆病，这种疾病是由蜱传细菌引起的，可以通过鹿蜱叮咬传播给人。疾病控制和预防中心表示，如果不进行治疗，这种感染将导致关节炎、神经痛、心悸、面瘫等问题。

尽管导致莱姆病的细菌是通过鹿蜱传播给人类的，但蜱从卵中孵化出来时本身并没有这种细菌。相反，幼蜱进食时会吸收细菌，通常在白足鼠身上。据《连线》报道，利用CRISPR-Cas9基因改造白足鼠，使其及其后代对细菌具有免疫力，细菌不会传染给蜱，从而引起疾病。

2016年6月，Esvelt向马萨诸塞州楠塔基特岛和玛莎葡萄园岛的居民介绍了他的解决方案。根据《科德角时报》，这是莱姆病的主要问题。然而，在进一步的测试完成之前，这些老鼠不会被释放到岛上，这可能需要几年的时间。

疟疾(詹姆斯加萨尼)。由保罗一世疾病控制中心提供。弗兰克哈德利柯林斯教授，疟疾每年夺去成千上万人的生命。2015年是世界卫生组织统计的最新一年，疟疾病例约2.12亿，疟疾死亡约42.9万。

从源头上解决了这个问题后，伦敦帝国理工学院的研究小组正致力于减少传播疟疾的蚊子数量。根据该学院的一份声明，由奥斯汀伯特教授和安德烈克里斯蒂教授领导的一组科学家将研究两大行动计划：对雄性蚊子进行基因改造，以产生更多雄性后代。研究小组在《自然》期刊上报告说，2015年12月，他们发现了三种降低雌性蚊子生育能力的基因。

他们还宣布，他们发现CRISPR至少可以针对其中一种。

作物(LindaDick Buscher博士)正如CRISPR可以用来修改人类和动物的基因组一样，它也可以用来修改植物的基因组。科学家们正在研究如何利用这一工具的基因编辑能力来减少一些作物的疾病，并使其他作物更加健壮。

英国诺威奇塞恩斯伯里实验室的教授Sophien Kamoun正在研究如何去除使土豆和小麦容易生病的基因。PhysOrg报告。据《自然》杂志报道，纽约冷泉港实验室的遗传学家扎卡里李普曼(Zachary Lippman)正在利用CRISPR技术开发一种番茄植物，其枝条经过优化，可以承受成熟番茄的重量而不会断裂。

在加利福尼亚，几个实验室正试图利用CRISPR来对付一种叫做柑橘绿色化的植物疾病，这种疾病是由在柑橘林中植物间飞行的昆虫传播的细菌引起的， 《自然新闻》 报道，

编辑了一个可行的人类胚胎

（Dreamstime） 基于CRISPR的研究从假设到结果的速度令人震惊。谢尔茨告诉《生活科学》 杂志说，过去需要几个月的实验现在需要几个星期。这一速度引起了政策制定者和利益相关者的一些担忧，特别是在人类身上使用这种技术时。

2017年2月，美国国家科学、工程和医学院的科学家发布了一份人类基因编辑评估报告，说这是可以接受的，但只是在某些条件下。该组织还说，改变胚胎、卵子和*** 中的细胞在伦理上是允许的，前提是这样做是为了纠正疾病或残疾，而不是为了增强一个人的外表或能力， 《科学新闻》 报道，

虽然美国还没有科学家使用CRISPR来修饰一个可行的人类胚胎，但中国广州医科大学刘建桥领导的研究小组在2017年3月1日的《分子遗传学与基因组学》 杂志上报道了这一进展。科学家们利用CRISPR-Cas9基因导入并编辑出人类胚胎的致病突变。这项研究表明，基因编辑可以在胚胎期完成。这些胚胎不是植入人体的。

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