Ionis提供评估PCSK9反义药物治疗高胆固醇血症的开发计划的最新进展

爱奥尼斯制药公司(纳斯达克股票代码：IONS)今天宣布，与安慰剂相比，每月给药60mg的ION449(AZD8233)在28周后降低了62.3%(P<0.001)低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平的统计学意义， 满足研究的主要疗效终点。在这项研究中，ION449通常是安全的，耐受性良好。然而，这些结果没有达到预先指定的疗效标准，阿斯利康决定不将ION449(AZD8233)推进到高胆固醇血症的3期发展。阿斯利康正在继续分析SOLANO研究的结果，以确定该计划的下一步行动。

“虽然在接受最大剂量他汀类药物治疗的高风险高胆固醇血症患者中观察到的LDL-C降低在统计学上都是显着的和稳健的，但这些结果不符合阿斯利康的目标产品概况标准，以投资于广泛的3期开发计划，”Ionis执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider博士说。“阿斯利康仍然是一个有价值的合作者，我们期待与他们合作推进多个重要项目。

关于索拉诺

SOLANO (NCT04964557) 是一项随机并行、双盲、安慰剂对照的 2b 期研究，针对 411 名高脂血症 LDL-C ≥ 70 mg/dL 和 <190mg/dL 受试者，受试者采用最大耐受他汀类药物和/或依折麦布。本研究的主要目的是评估ION449(AZD8233)与安慰剂相比的疗效，安全性和耐受性。

关于离子449

ION449 (AZD8233) 通过皮下给药每月给药一次，是一种使用爱奥尼斯先进的LI甘德-C上缀合A(LICA)技术平台的研究药物。它旨在降低蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/可辛9型(PCSK9)的血浆水平。PCSK9全面参与低密度脂蛋白胆固醇的调节。遗传研究表明，由于PCSK9功能降低而终生降低LDL-C的个体已大大降低了心血管疾病的风险。PCSK9的药理抑制大大降低了低密度脂蛋白-C。ION449旨在减少PCSK9的肝脏产生，降低LDL-C的血浆水平，从而降低心血管疾病的风险。阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449的许可。

关于高胆固醇血症

高胆固醇血症或血液中的LDL-C水平升高是心血管疾病的重要危险因素，心血管疾病是全球死亡的主要原因。在二级预防患者中，对于更强的 LDL-C 降低疗法，其中约 50% 的患者尽管服用了高强度他汀类药物，但仍未达到治疗目标，但存在重大的未满足的医疗需求。据估计，六分之一的LDL-C>100mg / dL患者将在大约三年内遭受第二次重大心血管不良事件。