世界首例针对儿童高危癌症精准医疗的研究取得了非凡成果

澳大利亚的研究人员和临床医生在世界上首次证明，精准医疗(根据儿童的癌症情况量身定制治疗)可以显著改善高危癌症儿童的治疗效果。

在本周发表在国际顶尖期刊《自然医学》上的一项研究中，研究人员发现，精准医疗(也称为个性化医疗)在临床反应和生存方面均优于标准或非指导治疗。

接受个性化治疗的儿童中，有 55% 的患者病情完全或部分缓解，或病情稳定至少 6 个月。考虑到这些儿童患有高度侵袭性的癌症，而且在许多情况下，标准疗法已经无效，这些结果非常了不起。

这些儿童在接受个性化治疗后平均被观察了 3 年。在对肿瘤中的驱动基因进行详细的基因分析后，肿瘤科医生会给出治疗建议。这种策略可以使药物更好地与每个孩子的癌症驱动基因相匹配，通常会建议使用通常不用于治疗该类型癌症的药物。结果首次表明，这可以改善无进展生存期。

“这些结果非常令人振奋，我们认为这对儿童癌症治疗具有重要意义，” 零儿童癌症计划临床试验主席、论文资深作者戴维·齐格勒教授表示。“我们已经证明精准医疗可以帮助许多高风险患者找到新的治疗方案。现在我们已经证明，它不仅可以缩小他们的肿瘤，还可以显著提高这些患者的长期生存率。”

这项研究的随访期至少为 18 个月，研究对象包括 384 名高风险癌症儿童(治愈几率极低)，他们参加了澳大利亚国家癌症儿童精准医疗项目“零儿童癌症计划”(ZERO)。ZERO 由儿童癌症研究所和悉尼儿童医院儿童癌症中心联合领导，涉及澳大利亚 9 家儿童癌症治疗中心。这项研究涉及这 9 家儿童癌症中心的 100 多名科学家和临床医生共同合作。

为了确定对生存的影响，研究人员测量了“无进展生存期”，即患者癌症没有恶化的生存时间。结果显示，接受 ZERO 推荐治疗的儿童比未接受治疗的儿童表现好得多。事实上，他们的 2 年无进展生存期是接受标准治疗的儿童的两倍多(26% 对 12%)，是接受非指导治疗(未根据分子发现选择的新药物)的儿童的五倍。

重要的是，研究发现，在治疗早期接受推荐治疗的儿童的表现明显优于病情进展后才接受治疗的儿童，这表明越早实施个性化治疗策略，预防复发和死亡的机会就越大。

儿童癌症中心儿科分子肿瘤学家、儿童癌症研究所研究员、论文第一作者 Loretta Lau 副教授和 ZERO 临床负责人、论文共同资深作者 Glenn Marshall AM 教授表示，这项世界首创的研究表明精准医疗有可能改变儿童癌症护理模式。

“我们的研究提供了重要的新证据，表明精准引导治疗可提高生存率，”刘副教授和马歇尔教授表示。“这项研究为以前没有希望的家庭带来了希望，这是一种治疗高风险儿童癌症的新模式，正在改变国内和国际的临床实践。”

齐格勒教授是儿童癌症中心的儿科肿瘤学家，也是儿童癌症研究所的研究负责人，他表示：“我们已经证明，通过对患者癌症的分子分析来匹配治疗方法，并尽早实施靶向治疗，是实现最佳疗效的关键。”

在澳大利亚政府和 Minderoo 基金会的支持下，并由澳大利亚和新西兰儿童血液学和肿瘤学组 (ANZCHOG) 赞助，ZERO 的首次全国精准医疗试验于 2017 年启动，重点是为高危癌症儿童寻找新的治疗方案。